Taysha Gene Therapies (TSHA) hat sich auf die Entwicklung von Adeno-assoziierten Viren (AAV)-basierten Gentherapien für schwere monogenetische Erkrankungen des zentralen Nervensystems spezialisiert. Das führende klinische Programm TSHA-102 befindet sich in der Entwicklung für das Rett-Syndrom. Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, für die keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden...